Una niña con leucemia incurable fue salvada gracias a una terapia genética

Alyssa fue salvada gracias a una terapia genética. Foto: gentileza Great Ormond Street Hospital.

Hace seis meses, Alyssa, una niña de 13 años que sufría una agresiva y repetitiva leucemia de células T parecía no encontrar solución para su enfermedad. Sin embargo, sus padres no se dieron por vencidos y encontraron un tratamiento para su afección gracias a la audacia de un grupo de médicos del hospital Great Ormond Street, de Londres.

La técnica empleada por los especialistas, única en el mundo, permitió realizar una infusión de células T donadas, modificadas con una nueva tecnología conocida como 'Edición de bases', que logró disminuir el cáncer de Alyssa, durante los últimos seis meses.

La 'Edición de bases' permite a los científicos acercarse a una parte precisa del código genético del paciente y, luego, alterar la estructura molecular de una sola base, convirtiéndola en otra y cambiando las instrucciones genéticas.

Alyssa junto a su perro. Foto: gentileza Great Ormond Street Hospital.

De esta manera, modificaron células T de un paciente sano para hacerlas capaces de eliminar las células T del paciente enfermo, de forma precisa y sin dañar otras células con 'fuego amigo'. Dicha transformación, se realizó con una técnica que permite realizar un solo cambio en los miles de millones de letras de ADN.

Luego de que tuvieran la certeza de que el cáncer de Alyssa había sido remitido, los médicos la sometieron a un segundo trasplante de médula ósea para recomponer su sistema inmunológico.

"Esta es una terapia celular universal 'lista para usar' y, si se replica, marcará un gran paso adelante en este tipo de tratamientos", aseguró la doctora Louise Jones, del Medical Research Council, encargada de financiar el proyecto.

Finalmente, los especialistas reconocen que están en la etapa inicial de una técnica de edición genética. Por eso, pretenden realizar más prácticas con otros diez pacientes con similar leucemia de células T.